第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光 (第4/8页)

优先级显然就没有那么高。

    就像Menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。

    这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。

    总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。

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    现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。

    然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。

    患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。

    在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。

    在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。

    渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。

    从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。

    我国有近20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌rou会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。

    如果花钱就能治疗的话