第一百七十七章 搞定Menkes综合症 (第3/5页)

药物。

    这主要是因为，罕见病是单基因遗传性疾病，改造基因即可实现治疗。

    而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢性病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。

    唐缺出于谨慎起见，并不想采取最新的CRISP-Cas9工具。

    一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药物研发的失败。

    二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。

    目前三种基因编辑工具中，只有ZFN的专利已经过期，没有这方面的问题。

    曹阳如果个人使用CRISP-Cas9进行开发是没有问题的，专利方并不限制科研方面的使用，而他一直以来的研究和付出也是针对这款工具的。

    但是三清作为一家商业制药公司，考虑的方面要更多一些，更倾向于选择没有专利困扰的工具。

    不过问题不大，双方经过友好协商后，决定采用ZFN基因编辑工具进行基因敲除。

    因为DNA结合元件的相互影响，ZFN方法的精确度是不可预测的，因此，需要对定位到每个DNA序列的蛋白质进行构建和测试。

    这无疑需要高度专业知识，也是一个冗长且昂贵的验证过程。

    还好，三清有AICell这个好帮手，能大大加速这方面的工作。

    这段时间，又有七八位Menkes患者被家属带到昆市，