第一百七十七章 搞定Menkes综合症 (第2/5页)

，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖。

    这是一种突破性的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的出现,基因组编辑技术才获得了全球性的普及。

    CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后,能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的部分，Cas9蛋白会发生变形，准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”。

    CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN等其他基因编辑技术更高。

    它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA，再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行cao作，从而精准切断DNA靶点，实现插入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑cao作。

    这种技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进行精准cao作。

    简单方便，容易上手，哪怕一个本科实验员也能够做到，而且价格低廉，因此瞬间火爆全球,大行其道。

    虽然现在最火的基因编辑技术是CRISP-Cas9，但是三种编辑系统其实各有千秋。

    只能说,每個研究者需要结合自己的课题，才能选出最合适的工具。

    有了这几种基因编辑工具，全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验