第一百七十七章 搞定Menkes综合症 (第1/5页)

    这段时间，曹阳一直在跟唐缺跟进基因治疗之事。

    双方达成共识，要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基，从根本上救治Menkes患者。

    然而，在选择哪一种基因编辑工具的时候，却有了不同意见。

    进入21世纪后，随着生物技术的发展,科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是ZFN（锌指核酸蛋白酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPR/Cas9三种基因编辑工具。

    ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具,已经面世20多年。

    它通过在真核生物中（从酵母到人类）广泛存在的锌指蛋白，能够识别并结合一个特异的三联体碱基，从而达到DNA定点剪切的目的。

    TALEN是十年前出现的第二代基因编辑工具，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，迄今为止，获得了高度好评。

    TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对，与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割，从而导入新的遗传物质。

    相对ZFN而言，TALEN能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建。

    但是直到现在，人们一直都没有一种低成本的而且公开能够获得的方法来快速地产生大量的TALENs。

    CRISPR-Cas9是第三代，也是最新的基因编辑工具