第一百六十二章 从罕见病开始的基因治疗 (第5/6页)

及揭露某些疾病的遗传突变，做出至关重要的贡献。

    人类的染色体由一条一条的基因片段组成，这些片段由C，G，A，T四个碱基进行编码，就像一个密码库，里面封存了人类这台机器的设计图纸，以及制造方法。

    是的，人类真的很像一台机器，只不过是用有机化学分子组装而成的机器。

    DNA里面包含着完整的设计图纸信息，当需要建造一个零件的时候，就会复制一个信使（mRNA），信使在细胞工厂里根据所带的信息，制造出一个个蛋白质，正是这些蛋白质，就像一个个工具一样，实现着人体的各种功能。

    而蛋白质这种工具则由20种氨基酸编码组成，氨基酸就像工具的标准零件，一个个氨基酸按照DNA图纸上标识的顺序，拼凑在一起，形成不同的工具，从而实现不同的功能。

    比如血红蛋白，就是这样制造出来，用来在红细胞中运输氧气的特殊蛋白分子，如果血红蛋白相关的基因片段产生了突变，就有可能导致细胞无法合成正常的血红蛋白，无法正常运输氧气，导致贫血症状而死亡。

    有一种镰刀状血红蛋白，就是菲洲黑人体内存在的遗传性疾病，相关基因片段上，密码子CTT突变成了CAT，一个字母（碱基）之差，所生成的血红蛋白分子中，原本亲水的谷氨酸为疏水的缬氨酸所取代，使得红细胞发生扭曲呈镰刀形状，导致溶血性贫血。

    这种遗传性基因突变本来是为了应对热带地区的疟疾而产生。

    本意是好的，如果病人生活在疟疾多发的菲洲的话，因为镰刀形的血红蛋白会杀死入侵血液的疟原虫，从而阻止疟疾的感染和传播。

    只是祖传基因也没想到菲洲黑人会跑去其他大陆了，所以这种基因突变