第两百九十四章 辉瑞：真香！ (第4/6页)

清的arc1蛋白样品吧？这可是一份巨大的惊喜啊！”

    杜克博士顿时高兴得手舞足蹈，带着安德烈直奔实验室而去，一边走一边滔滔不绝地介绍道。

    “我们最近正在进行血友病的基因治疗研究，已经有了一些眉目，但是离临床实验还有一定距离。”

    “我们的研究人员从7名严重A型血友病患者的尿液中分离出尿路表面的上皮细胞，将其重新编程成诱导多能干细胞(iPS细胞)。然后对iPS细胞进行基因编辑，插入了VIII因子正常基因的多个拷贝。”

    “这些内皮细胞植入A型血友病小鼠的皮下后，组成血管网络。血管直接将功能因子VIII直接输送到血液中，分泌的蛋白足以供给全身。”

    “结果非常让人鼓舞，植入内皮细胞后的小鼠，体内循环凝血因子VIII增加了600%，并恢复了正常的凝血。”

    “目前这一疗法只在A型血友病的小鼠模型上得以实现，至于在人体细胞中的实验，由于步骤较复杂，在使用CRISPR-CAS9技术进行基因编辑的时候，脱靶率较高，成功率不太让人满意。”

    “不过，既然你带来了这些宝贝，”杜克博士笑着举起手中的试管，眼神中充满了期待。

    “希望三清的全新基因技术能够给我们带来新的突破。”

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    两周后，杜克博士看着眼前的实验结果，目瞪口呆，一脸的不敢置信。

    “OhMyGod！奇迹！这一定是奇迹！”

    他的身后传来阵阵惊呼，尖叫声此起彼伏。

    实验室的研究员们死死地盯着屏幕，一个个失魂落魄，一副见了鬼的样子。

    还是杜克博士见多识广