第一百七十三章 伸出援手 (第1/6页)

    “卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹阳赶紧解释道：“我并不是要道德绑架，要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”

    “我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

    “关于Menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”

    “哦？”卫康有些好奇道：“那你先说说自己的思路？”

    曹阳点点头，凝神一一道来。

    “从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒，目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

    “我已经找到了AAV的包装公司，目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”

    “因为孩子突变的基因在全身都有表达，AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

    “我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”

    “所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成