第一百一十章 孤儿药仿制计划 (第2/5页)

  当人类脑部的兴奋性神经递质增加，或是抑制性神经递质减少时，癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物，服用后可以增加脑部抑制性神经递质，使其与兴奋性神经递质产生平衡，避免癫痫发作。

    癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害，更会造成永久性大脑损伤，使得患儿过早离世。

    其实，几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发，但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。

    这并不是孤例，长期以来，国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展，一直都处于停滞状态。有数据显示，国内罕见病群体人数约为1680万人，很多患者是未经治疗的，且处于无药可用的状况。

    罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。

    常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。

    以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。

    药企获得